Evolução clínica e respiratória na Distrofia Muscular de Duchenne: um estudo longitudinal dos fatores associados à mortalidade.
Distrofia Muscular de Duchenne, perda da marcha, função pulmonar, mortalidade
Introdução: Na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), a progressiva perda de força muscular compromete não apenas a deambulação, mas também a musculatura respiratória, levando ao declínio da função pulmonar e ao aumento do risco de mortalidade. Parâmetros como a marcha funcional e os volumes respiratórios são essenciais para monitorar a progressão da doença. Objetivos: Este estudo teve como objetivo principal investigar os fatores associados ao óbito em pacientes com DMD, com ênfase na função pulmonar. Como objetivos secundários, foram avaliadas as associações entre a perda da marcha e a função pulmonar, bem como entre o uso de BiPAP e os parâmetros respiratórios ao longo do tempo. Métodos: Trata-se de um estudo observacional de coorte retrospectiva, conduzido entre 2016 e 2025, com 40 pacientes diagnosticados com DMD e acompanhados em um centro especializado em doenças neuromusculares no Rio Grande do Norte, Brasil. Foram analisadas variáveis clínicas, motoras (idade da perda da marcha), uso de BiPAP, testes de função pulmonar e mortalidade. Análises bivariadas e regressão logística binomial foram utilizadas para identificar preditores de óbito. Resultados: Os resultados demonstraram que a capacidade vital forçada (CVF%) predita (r = 0,41; IC 95%: 0,07–0,67; p = 0,021) e a pressão inspiratória máxima (PImáx) (r = 0,63; IC 95%: 0,27–0,84; p = 0,002) foram preditores independentes de mortalidade. A pressão inspiratória nasal (SNIP) apresentou forte correlação com o uso de BiPAP (r = 0,60; IC 95%: 0,34–0,77; p < 0,001), sugerindo sua utilidade como marcador precoce de insuficiência ventilatória. Também foi observada uma associação moderada entre o declínio da função pulmonar e a perda da marcha (CVF% predita: r = 0,30; IC 95%: 0,13–0,45; p < 0,001). Ainda, a idade de início dos sintomas correlacionou-se com a progressão motora (r = 0.59, IC 95%: 0.41 a 0.72; p <0.001). Conclusão: Dessa forma, os achados deste estudo reforçam a importância da função pulmonar - em especial a CVF% predita, a PImáx e o SNIP - como indicadores clínicos relevantes na DMD, associados à mortalidade, à necessidade de ventilação não invasiva e ao declínio funcional. O monitoramento respiratório sistemático e precoce se mostra essencial como ferramenta prognóstica e para o direcionamento de intervenções terapêuticas.